FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型功能障碍高草酸尿症

2022-01-03 03:09 来源:抚顺男科医院

亚太地区压过的RNAi医学上加拿大公司Alnylam Pharmaceuticals达成协议,加拿大食品保健食品管理委员会(FDA)已接受该加拿大公司lumasiran的新泻药申请(NDA),用做医学上1型原发性高草醛尿症(PH1)。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

Lumasiran是一种研究性、表皮给泻药的凋亡羟基醛氧化酶1(HAO1)的RNAi医学上泻药器物,早就开发用做医学上PH1。HAO1编码乙醇醛氧化酶(GO)。因此通过沉默HAO1并枯竭GO酶,lumasiran可以抑制草醛盐的转化成,草醛盐是关系到PH1病因生理的代谢产器物。

PH1是一种多于不见的性疾病,其中草醛盐的过量转化成导致草醛钙晶体在肺脏和感染性中的沉积,并或许导致瘙痒和复发性肺结石的形成和肺钙化。尽管少数病患者对维他命B6医学上有完全反应,但尚无批文的PH1泻药器物医学上。

Lumasiran是透过Alnylam的增强稳定无机化学(ESC)-GalNAc-缀合器物技术,可按季度进行表皮保有给泻药,并具有更高的耐用性和广泛的医学上Index。Lumasiran已获得加拿大和欧盟的孤女泻药美誉,加拿大食品和泻药器物管理委员会(FDA)的实验性医学上美誉和风湿罕不见病美誉,以及拉丁美洲保健食品管理委员会(EMA)的优先保健食品(PRIME)美誉。

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